“重症患者连20岁都活不到,人数当然不多。”杨锐撇撇嘴,表面上沉默着,心里却是极不自在。
部肿胀如鼓,头部变形……”
“珠蛋白生成障碍性贫血早逝率很高,因为是遗传性疾病原因,重型患者经常在15到20岁以前死亡,国平均年龄更低,昂贵治疗费用是方面,医药短缺是另方面……”
“造成珠蛋白生成障碍性贫血患者早逝主要原因,是铁蓄积副作用,因为机体不能产生足够血红蛋白和红细胞,病人又经常需要输血,由此导致铁元素富集,会对人体各脏器功能产生严重影响,临床上,们要用铁螯合药物来除铁。目前,最常用也是们唯能够使用铁螯合剂是去铁胺,它在1963年率先用于临床,引起铁螯合剂在医疗领域研究热潮,但遗憾是,直到今日,仍然没有新药品出现……”
“尽管如此,们通过对DFO,也就是去铁胺不同临床表现做研究,还是有能力深挖去铁胺潜力,比如,目前正在使用微量注射泵给药,能够改善药物分布,加速铁转移代谢……通过以上方法,们已经能够将患者平均寿命延长两年左右……”
这位医生结束报告以后,并没有收获太多掌声,尽管他准备比其他人丰富多,但结果却是不尽人意。
虽然就临床上来说,延长患者平均寿命两年,已经是次胜利,但是,面对早逝年龄在20岁以下患者,这样胜利,实在有些卑微。
杨锐不安扭动身体,说:“珠蛋白生成障碍性贫血,就是地中海贫血症呀。”
“对,也叫海洋性贫血。”王思胜解相关内容,理解回答句。
杨锐道:“82年时候,就是前年,hider研究羟基吡啶酮类化合物时候,不是发现种新铁螯合剂,去铁酮吗?没有做成药?”
“地中海贫血是遗传类疾病,主要发病人群在东南亚,还有部分非洲黑人群体,欧美医药公司做头孢都来不及,哪里愿意在这方面做投入。”王思胜轻轻摇头,不抱希望道:“地中海贫血患者总数并不多,而且有去铁胺在用……”
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